1. Home
  2. De behandelingen
  3. De evolutie van de behandeling

De evolutie van de behandeling

De behandeling van hemofilie in de loop der tijden

Hoewel er nog geen genezing mogelijk is voor hemofiliepatiënten, bestaan er wel behandelingen die helpen bloedingen te voorkomen en/of te stoppen. Deze behandelingen, ook wel substitutietherapieën genoemd, maken het mogelijk om het gebrek aan stollingsfactor te compenseren. De therapie bestaat uit de intraveneuze toediening van factor VIII -concentraat ((in het geval van hemofilie A) of factor IX-concentraat (in het geval van hemofilie B).

De eerste hemofiliebehandeling dateert van 1840.

In de jaren 1950 en 1960 werden hemofiliepatiënten behandeld met een volledige perfusie van vers bloed of vers bevroren plasma.

In de jaren ‘70 slaagde men erin factor VIII te halen uit een fractie van het plasma en om te vormen tot poeder (gelyofiliseerd of drooggevroren concentraat). Dankzij deze ontdekking werd het te injecteren volume aanzienlijk beperkt. De eerste plasmaconcentraten waren geboren. Ondanks deze vooruitgang had de behandeling met plasmaderivaten echter het nadeel dat het een risico op virusoverdracht met zich meebracht. Zo raakten sommige patiënten besmet met bijvoorbeeld hepatitis C of HIV.

Om dit contaminatierisico te voorkomen, werd verder gezocht naar veiligere behandelingen.

Eind jaren ‘80 maakten nieuwe procedés voor virusinactivering en systematische opsporing bij de bloeddonoren het mogelijk om alsmaar veiligere factorconcentraten te verkrijgen.

In het begin van de jaren ‘90 maakten factorconcentraten op basis van genetische manipulatie hun opwachting. De fabricagemethode is gebaseerd op het volgende principe: er wordt een fragment menselijk DNA (het fragment dat de molecule van factor VIII of IX produceert) ingebracht in een dierlijke cel die vervolgens deze factor in een reageerbuis aanmaakt. Deze producten, die recombinanten worden genoemd, zijn niet meer afhankelijk van bloeddonoren, wat de beschikbaarheid van de behandeling garandeert en het risico op virale contaminatie beperkt.

In het begin van de jaren 2000 werden bepaalde recombinanten verder verbeterd: de bloedderivaten werden uit het cultuurmedium weggelaten bij het aanmaken, zuiveren en stabiliseren van het product.

Terwijl er vandaag veel onderzoek gedaan wordt in het domein van de gentherapie, gaat er ook nog veel aandacht uit naar de ontwikkeling van recombinantconcentraten met een langdurige werking en naar alternatieven voor intraveneuze behandelingen.

Vandaag zijn er drie behandelingsmogelijkheden voor hemofiliepatiënten*:

  • Plasmaderivaten producten op basis van menselijk bloed die worden gezuiverd met behulp van geperfectioneerde methodes om de hoogst mogelijke veiligheid te kunnen garanderen
  • Recombinante producten die zijn aangemaakt door genetische manipulatie en die nog bestanddelen van (menselijk of dierlijk) bloed bevatten in hun samenstelling
  • Recombinante producten (van de derde generatie) die zijn aangemaakt via genetische manipulatie en die geen enkel spoor van (menselijke of dierlijke) bloedderivaten meer bevatten
Illu Step Product

* Bron : European principles of haemophilia care, B.T. Colvin et al. for the Inter Disciplinary
Working Group, Haemophilia 2008 : 1-14, 361-374